美国食品和药物管理局 (FDA) 首次同时批准一种新的肿瘤药物产品用于两种不同癌症的适应症。该机构批准 Sutent (suniti-nib, Pfizer) 用于治疗使用伊马替尼 (Gleevec) 后疾病进展或无法耐受伊马替尼的胃肠道间质瘤 (GIST) 患者。它还加速批准了 Sutent 用于治疗晚期肾细胞癌 (RCC)。
马里兰州罗克维尔——美国食品和药物管理局 (FDA) 首次批准了一种新的肿瘤药物产品同时用于两种不同癌症的适应症。该机构批准 Sutent（舒尼替尼，辉瑞）用于治疗使用伊马替尼（格列卫）后疾病进展或无法耐受伊马替尼的胃肠道间质瘤 (GIST) 患者。它还加速批准了 Sutent 用于治疗晚期肾细胞癌 (RCC)。
Sutent 是一种口服多激酶抑制剂，可抑制多种受体酪氨酸激酶，研究表明，其中一些受体在肿瘤生长、病理性血管生成和转移进展中发挥作用。
FDA 根据辉瑞公司提交的两项关键调查结果采取了行动。一项中期试验分析表明，与未接受该药物治疗的患者相比，接受索坦治疗的 GIST 患者的肿瘤生长和新肿瘤出现明显延迟。Sutent RCC 研究的数据显示，在接受基于细胞因子的治疗后肿瘤进展的转移性肾癌患者的缓解率为 26% 至 37%。然而，授予 Sutent 用于 RCC 的加速批准是基于部分反应率和反应持续时间。因此，作为加速批准的条件，辉瑞必须进行批准后试验，以确认该药物对晚期肾癌患者的益处。
“今天批准这种药物用于这些适应症提供了令人信服的证据，表明使用替代数据终点使我们能够更早地看到新疗法对患者的益处，”FDA 肿瘤药物产品办公室主任医学博士 Richard Pazdur 说。
GIST 和 RCC 研究
辉瑞公司向 FDA 提交了两项研究，指定为 A 和 B，以支持其使用索坦治疗 GIST 患者的申请。研究 A 是一项国际、随机、双盲、安慰剂对照试验，涉及 312 名在伊马替尼治疗期间疾病进展或对伊马替尼不耐受的胃肠道间质瘤 患者。正如在 2006 年 ASCO 胃肠道癌症研讨会上报道的那样（见第 26 页），在发生 149 起事件后进行的计划中期分析发现，索坦在进展时间方面具有显着优势（中位时间 27.3 周，而安慰剂组为 6.4 周；P < .0001），和无进展生存期（中位 24.1 周对比安慰剂组 6 周；P < .0001）。在研究 B 中，一项开放标签、多中心、单臂、剂量递增研究，
辉瑞公司提交了两项单臂、多中心临床研究，指定为 1 和 2，以支持 Sutent 用于治疗既往基于细胞因子的治疗失败的转移性 RCC 患者。
研究 1 招募了 106 名患者，研究 2 招募了 63 名参与者。在这两项研究中，患者每天接受 50 毫克索坦，服用 4 周/停药 2 周，治疗持续到患者达到停药标准或疾病进展；两项研究中 97% 的患者接受了肾切除术。
在研究 1 中，27 名患者 (25.5%) 达到部分反应，由核心放射学实验室评估；根据研究者的评估，研究 2 报告了 23 个部分反应 (36.5%)。研究 2 的中位反应持续时间为 54 周，而研究 1 尚未达到。
索坦在 GIST 和 RCC 中的耐受性良好。最常报告的索坦相关副作用包括腹泻、皮肤变色、粘膜炎/口腔炎、乏力、味觉改变、疲劳、高血压、出血和水肿。
